基因治疗

角逐基因治疗新赛道 康弘药业:中国基因药物价格不会是“天价药”丨万千气象看四川

10月13日,“万千气象看四川”大型主题采访活动再度启航,于成都火车站扩能改造工程项目现场正式启动。在接下来的四天时间里,采访团的足迹将遍及成都、遂宁、绵阳、德阳四市,深入项目一线,捕捉四川“抓项目、促投资”最前沿的生动景象。从引领产业升级的先进制造业基地,到

药业 气象 康弘 基因治疗 康弘药业 2025-10-14 18:42  2

饶毅创办,红杉、腾讯投资,「华毅乐健」血友病基因治疗药物加速出海|项目报道

2025年,中国创新药出海势头强劲,仅上半年的产品授权总额就已接近660亿美元。值得注意的是,曾因“患者基数小、研发成本高”而被视为小众赛道的罕见病治疗药物,也逐渐成为国产新药出海浪潮中的重要参与者。行业期待,通过进军欧美等支付体系更完善的市场,能够有效分摊研

红杉 血友病 饶毅 基因治疗 乐健 2025-10-14 08:03  1

源自诺贝尔奖技术:亨廷顿舞蹈症的首次基因治疗,成功缓解疾病进程

撰文丨王聪编辑丨王多鱼排版丨水成文亨廷顿病(Huntington’s disease),也称为亨廷顿舞蹈症,是一种罕见的遗传性神经退行性疾病,会导致大脑中神经细胞的逐渐退化,从而造成身体能力、运动、思维和精神障碍的损伤。目前的治疗方法只能控制症状,而无法改变或

基因治疗 诺贝尔奖 亨廷顿 亨廷顿舞蹈症 舞蹈症 2025-09-28 15:50  2

Cell系列综述:舒易来团队等系统总结耳聋治疗的范式转变——临床基因治疗恢复听力

表1. DFNB9基因治疗的临床试验备注:数据来源于临床试验注册平台(https://trialsearch.who.int)、已发表论文、国际学术会议报告及官方媒体。临床试验排序按首例治疗日期。治疗前入组5 项干预性试验主要采用非随机分配,研究设计多为单臂或

耳聋 临床 听力 基因治疗 临床基因治疗 2025-09-24 11:51  3